ศักยภาพในการรักษาโรคที่เกิดจากยีนที่บกพร่อง

การบำบัดด้วยยีนทำงานโดยการใส่สำเนายีนบำบัดลงในเซลล์ของผู้ป่วยตัวอย่างเช่นหากผู้ป่วยเกิดโดยไม่มีสำเนาการทำงานของยีนที่ต้องการ กลยุทธ์ดังกล่าวได้ถูกมองว่ามีศักยภาพมหาศาลในการรักษาโรคที่เกิดจากยีนที่บกพร่อง นอกจากนี้ยังสามารถเปิดใช้งานการส่งมอบอย่างต่อเนื่องในระยะยาวให้กับผู้ป่วยของโมเลกุลการรักษาที่ไม่สามารถส่งเป็นเม็ดหรือฉีดยาได้

เนื่องจากไม่สามารถอยู่รอดได้นานในร่างกาย อย่างไรก็ตามการรักษาด้วยยีนนั้นถูกมองว่ามีความเสี่ยงโดยเนื้อแท้เพราะเมื่อส่งไปยังเซลล์ของผู้ป่วยแล้วจะไม่สามารถปิดหรือปรับได้ความเรียบง่ายของเทคนิคนี้และความจริงที่ว่า morpholinos ได้รับการรับรองโดย FDA แล้วอาจทำให้ระบบการถ่ายยีน transgene switching ใหม่สามารถนำมาใช้ในการบำบัดรักษาด้วยยีนที่มีวิสัยทัศน์หลากหลาย